隨著各國對干細胞療法的大力支持，干細胞治療已經逐漸從動物試驗轉化為人體試驗。目前，大部分的干細胞人體臨床試驗尚處于早期階段。
大腦是人類生命活動的“軍師”，一旦“軍師”出現問題，整個人體的生命活動都將受到限制。慶幸的是，干細胞臨床治療已經涉及到了腦部損傷引發的人體疾病領域。
五、腦卒中
目標：用干細胞來抵消中風造成的腦損傷。
正在做什么：蘇格蘭正在進行一項臨床試驗。這項試驗被稱為“雙魚座”（中風干細胞的試驗研究），涉及12名因血液凝塊（最常見中風）而中風的男性。這項研究的目的是測試安全性。如果安全的話，長期的目標是修復腦卒中受損區域的組織，并逆轉中風導致的殘疾（例如運動、記憶、注意力、言語、語言或日常生活方面的問題）。英國公司ReNeuron正在進行這項研究。
它能用嗎？到目前為止，該試驗似乎是安全的。截至2012年6月，已有六名患者接受了干細胞注射。治療未引起無細胞相關的不良事件，也沒有任何病人的健康惡化。
六、脊髓損傷
目標：使用干細胞治療患有不同程度癱瘓的患者的慢性脊髓損傷。
正在做什么：正在進行一項初步試驗，使用成人神經干細胞。這項試驗正在瑞士蘇黎世大學進行，將涉及12名胸部脊髓損傷患者。將干細胞直接移植入患者的脊髓,手術后12個月隨訪。
它能用嗎？到目前為止，沒有持久效果的證據。2009年，巴西圣保羅大學醫學院的科學家發表了一項涉及39名慢性脊髓損傷患者的研究。他們從患者的血液中取出干細胞，并將細胞送回患者腿部的股動脈。研究人員表示該療法是安全的，26名患者（66％）的刺激反應有所改善。但根據2011年《BMC Medicine》發表的一項干細胞試驗評估，最終該療法還沒有顯示出有效性。
七、帕金森病
帕金森干細胞治療的兩個臨床試驗被列在美國國立衛生研究院的臨床試驗網站上。其中一項試驗是在中國，使用的是患者自身骨髓的干細胞。另一項在墨西哥上市的試驗使用了患者脂肪的干細胞。這兩項試驗都非常少（中國試驗20例，墨西哥10例）。現在就知道這兩種方法是否奏效還為時尚早。
八、阿爾茨海默氏病
干細胞研究已經在小鼠身上進行，而在阿爾茨海默病患者中則沒有。
